FDA 已接受优先审查 Vatiquinone 用于治疗患有弗里德赖希共济失调（FA ...
美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受提交 vatiquinone 的新药申请 (NDA)，用于治疗患有弗里德赖希共济失调 (FA) 的儿童和成人。该申请已获得优先审查，并指定了处方药使用者付费法案 (PDUFA) 目标行动日期为2025 年 8 月 19 日。
生物通6 天
ATXN2 基因 CAG 重复扩增与肌萎缩侧索硬化症关联的前沿深度解析
为解决 ATXN2 基因 CAG 重复扩增与 ALS、SCA2 关系的争议问题，乌得勒支大学研究人员开展相关研究。结果发现其与家族性和散发性 ALS 均有关。该研究重塑认知，对临床诊断和遗传咨询意义重大，强烈推荐科研读者阅读。 乌得勒支大学（Utrecht University）的研究人员 Koen C. Demaegd、Aoife Kernan、Johnathan Cooper-Knock 等人 ...